中文ENGLISHHAISCO-USA WEBSITE

News

行業動態/

HOME > 行業動態 >

新聞動態


囊性纖維化新藥,Kalydeco獲歐盟批準 用于4-6個月嬰兒

2020-11-16 09:09:34來源: 本站閱讀次數:177240

Vertex制藥公司是囊性纖維化(CF)治療領域的全球領導者。近日宣布,該公司宣布,歐盟委員會(EC)已批準Kalydeco(ivacaftor)標簽擴展,用于治療年齡≥4個月、體重≥5公斤的囊性纖維化(CF)嬰兒患者。具體為,在囊性纖維化跨膜電導調節子(CFTR)基因中存在R117H突變或下列門控(III類)突變的CF嬰兒患者:G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。

在美國,Kalydeco于今年9月獲得批準,用于治療4-6個月大的CF嬰兒患者,具體為:基于臨床和/或體外試驗數據,在CFTR基因中存在至少一個對Kalydeco治療有反應的CF嬰兒患者。早在4個月大時就開始治療CF的根本原因,有潛力改變疾病的進程。

值得一提的是,Kalydeco是第一個也是唯一一個治療年齡低至4個月嬰兒患者CF根本病因的藥物。在美國和歐盟,Kalydeco之前已被批準,用于治療≥6個月的CF患者。具體為:(1)用于治療CFTR基因中存在R117H突變的18歲及以上CF成人患者;(2)用于治療體重≥5公斤、年齡≥6個月、CFTR基因中存在下列9種突變之一(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,S549R)的CF患者。

Vertex首席執行官兼總裁Reshma Kewalramani醫學博士表示:“Kalydeco是我們的第一個CFTR調節劑,于8年前首次獲得批準,適用于6歲及以上的特定CF患者。通過今天的批準,4個月大的嬰兒就有資格接受治療,我們相信早期治療對控制CF非常重要。今天的批準證明了我們的承諾,即堅持下去,直到所有CF患者都有治療選擇。”

此次批準基于24周3期開放標簽安全隊列(ARRIVAL)的數據,該隊列由6名年齡在4個月到6個月之間的CF嬰兒組成,他們的CFTR基因存在符合資格的下列10個突變中的一個(G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H)。這個隊列顯示了一個類似于在較大的兒童和成人中觀察到的安全性。

囊性纖維化(CF)是一種罕見的、縮短生命的遺傳病,影響全球約7.5萬人。CF是一種累進的多系統疾病,影響肺部、肝臟、胃腸道、鼻竇、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸,基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷,某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的粘液,導致呼吸困難及反復感染。

雖然有許多不同類型的CFTR突變可導致疾病,但絕大多數CF患者至少有一個F508del突變。這些突變,可通過基因檢測或基因分型來確定。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸,基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷,某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的粘液,導致呼吸困難、肺部慢性反復感染和進行性肺損傷,最終導致死亡。CF患者的死亡年齡中位數為30出頭。

Kalydeco是全球首個靶向囊性纖維化(CF)根本病因的藥物,于2012年在美國首次獲得批準,該藥用于治療CFTR基因中存在特定突變的患者。該藥是一種CFTR增效劑,可使患者體內缺陷性CFTR蛋白發揮正常功能。該藥通過口服給藥,其目的是使CFTR蛋白在細胞表面的開發時間更長,以改善鹽和水在細胞膜上的運輸,這有助于水合和清除氣道粘液。

截至目前,Vertex公司已上市4款CF藥物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款藥物可治療全球約40000例患者,約占所有CF患者的50%。而最新批準的三聯療法Trikafta可將治療范圍擴大到全球90%的CF患者。

今年6月,醫藥市場調研機構EvaluatePhamra發布報告預測,Trikafta在2026年將成為全球最暢銷TOP10藥物之一,銷售額將達到87.39億美元,2019-2026年期間的年復合增長率達到驚人的54.3%。

來源:新浪醫藥 https://med.sina.com/article_detail_100_1_91562.html







va欧美国产在线视频,日本中文不卡无码视频,男女免费观看在线爽爽爽,亚洲人成网站观看在线播放